FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药品 Pexidartinib 突破性治疗药品资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，新泽西州 FDA 表彰 Pexidartinib 重大突破病人制剂资格，主要用途切除将与动态有限或危重症潜在加剧相关的腱鞘飞龙恶性肿瘤（TGCT）病人。TGCT 是一种罕见的、通常非转移性的，它影响滑膜线手部、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、无能为力及受影响手部或四肢革新运动能力增加。

多达，每年每 100 数百人中所会发生 11 同上腱鞘飞龙恶性肿瘤病同上。病人通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘飞龙恶性肿瘤的类型，女性发生这种的可能性是男性的两倍。现在，尚无荣膺 FDA 批准后的系统化病人制剂主要用途腱鞘飞龙恶性肿瘤的病人。

手术是现在腱鞘飞龙恶性肿瘤的主要病人方式

「手术是腱鞘飞龙恶性肿瘤的主要病人方式，但对于外扩散形式的该营养不良病人，更难以切除，并且有较高的复发率，导致多种复杂的手术，甚至使一些病人截肢，」第一三共执行副首席全球合作开发总裁、法学博士、硕士 Ghazzi 称。

「我们很高兴 FDA 意识到腱鞘飞龙恶性肿瘤并未考虑到的病人需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种主要用途腱鞘飞龙恶性肿瘤病人的潜在非手术病人制剂的合作开发。」重大突破病人制剂资格的表彰基于一项 1 期研究扩展路由表的结果，该研究主旨评价 Pexidartinib 的相容性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期研究中所所观察到的响应发放了初步的方法论检验，即在一些腱鞘飞龙恶性肿瘤病人中所，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会人身安全、有助于增加负债累累，为西进该制剂实际上进入 3 期临床试验发放了证据，」 Plexxikon 首席执行官、硕士 Bollag 称。

「在我们致力于合作开发能够克服罕见营养不良如腱鞘飞龙恶性肿瘤并未考虑到医疗需求的新型靶向病人制剂中所，这次的重大突破病人制剂资格代表了另一个重要的转捩点。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 现在正在招募有症状，且手术切除将与动态有限或危重症潜在加剧相关的腱鞘飞龙恶性肿瘤病人。

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编辑： 冯志华